Sistema di trasposoni della Bella Addormentata
Il sistema di trasposoni Sleeping Beauty (SB) è un vettore non virale per la terapia genica (rif: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC3095056/). Il sistema SB permette un trasferimento genico stabile di alto livello e un'espressione sostenuta del transgene in più tipi di cellule somatiche umane primarie, rappresentando così una strategia di trasferimento genico molto attraente per l'uso clinico. (https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28964527). La trasfezione basata sul trasposone Sleeping Beauty (SB) è un sistema a due componenti che consiste in una trasposasi e un trasposone contenente sequenze di ripetizione invertita/diretta (IR/DR) che risultano in una precisa integrazione in un dinucleotide TA. Il trasposone è progettato con una cassetta di espressione di interesse fiancheggiata da IR/DR, e la trasposasi SB media l'integrazione stabile e l'espressione affidabile a lungo termine del gene di interesse. È stato recentemente dimostrato che SB media efficacemente il trasferimento genico e l'espressione genica stabile in cellule staminali embrionali umane (ES) (http://cshprotocols.cshlp.org/content/2009/8/pdb.prot5270.full).
Domande e risposte
D: Che cos'è il sistema di trasposoni della Bella Addormentata (SB)?
R: Il sistema di trasposoni Sleeping Beauty (SB) è un vettore non virale per la terapia genica che consente un trasferimento genico stabile di alto livello e l'espressione sostenuta del transgene in più tipi di cellule somatiche umane primarie.
D: Perché il sistema SB è una strategia di trasferimento genico interessante per l'uso clinico?
R: Il sistema SB è interessante perché consente il trasferimento genico stabile e l'espressione a lungo termine del gene di interesse nelle cellule umane.
D: Quali sono i due componenti del sistema di trasfezione basato sui trasposoni SB?
R: I due componenti del sistema di trasfezione basato sui trasposoni SB sono una trasposasi e un trasposone contenente sequenze di ripetizione invertita/diretta (IR/DR).
D: Come fa il sistema di trasposoni SB a garantire un'integrazione precisa in un dinucleotide TA?
R: Il sistema di trasposoni SB assicura un'integrazione precisa in un dinucleotide TA, perché il trasposone è progettato con una cassetta di espressione di interesse affiancata da IR/DR, e la trasposasi SB media l'integrazione stabile.
D: Qual è il ruolo del trasposone nel sistema SB?
R: Il trasposone nel sistema SB contiene una cassetta di espressione di interesse affiancata da IR/DR e media l'integrazione stabile e l'espressione affidabile a lungo termine del gene di interesse.
D: Il sistema SB può mediare efficacemente il trasferimento genico nelle cellule staminali embrionali umane (ES)?
R: Sì, una recente ricerca ha scoperto che il sistema SB media efficacemente il trasferimento genico e l'espressione genica stabile nelle cellule staminali embrionali umane (ES).
D: Qual è la fonte di informazioni per il testo sul sistema SB?
R: La fonte di informazioni per il testo sul sistema SB comprende vari documenti di ricerca pubblicati su PubMed e sui Protocolli CSH.
