Editing genomico

Autore: Leandro Alegsa Data di creazione: 17 gennaio 2021

L'editing del genoma è un tipo di ingegneria genetica.

Il DNA viene inserito, sostituito o rimosso da un genoma utilizzando nucleasi artificiali, o "forbici molecolari". Le nucleasi fanno specifiche rotture a doppio filamento (DSB) nei punti desiderati del genoma. I meccanismi della cellula stessa riparano la rottura (o le rotture) indotta da processi naturali.

Attualmente vengono utilizzate quattro famiglie di nucleasi ingegnerizzate.

Per capire la funzione di un gene o di una proteina si interferisce con essa in modo sequenziale e si osservano i suoi effetti sull'organismo. Tuttavia, in alcuni organismi è difficile o impossibile fare una mutazione site-specific. Per questo motivo è necessario utilizzare metodi più indiretti. Alcuni esempi sono:

Silenziamento del gene di interesse mediante interferenza RNA breve (siRNA). Eppure l'alterazione del gene da parte di siRNA può essere variabile e incompleta.

Editing del genoma con nucleasi come ZFN. Questo è diverso da siRNA. La nucleasi ingegnerizzata (l'enzima che taglia il DNA) è in grado di modificare il legame del DNA. Pertanto, in linea di principio, può tagliare qualsiasi posizione mirata nel genoma, e introdurre modifiche alle sequenze per i geni che non possono essere specificamente mirati dall'RNAi convenzionale.

L'editing del genoma è stato scelto da Nature Methods come metodo dell'anno 2011. La tecnica è già in uso, ma non è ancora consentito impiantare embrioni modificati in una donna.

Il metodo CRISPR/Cas9

Nel 2017 questo sistema è stato annunciato come uno dei più grandi successi scientifici dell'anno. Cas9 è un enzima che con un RNA guida, può mettere una nuova sequenza di DNA in un genoma. Sir John Skehel ha detto: "Questo potrebbe permettere di mettere fuori uso un particolare gene in una cellula, o di introdurre un particolare gene, o di correggere un particolare gene mutato che si vuole far funzionare meglio".

Domande e risposte

D: Che cos'è l'editing del genoma?

R: L'editing del genoma è un tipo di ingegneria genetica in cui il DNA viene inserito, sostituito o rimosso da un genoma utilizzando nucleasi artificiali, o "forbici molecolari".

D: Come vengono utilizzate le nucleasi ingegnerizzate nell'editing del genoma?

R: Le nucleasi ingegnerizzate creano specifiche rotture a doppio filamento (DSB) nei punti desiderati del genoma. I meccanismi propri della cellula riparano le rotture indotte mediante processi naturali.

D: Quali sono alcuni esempi di metodi indiretti utilizzati per comprendere la funzione dei geni?

R: Alcuni esempi includono il silenziamento del gene di interesse mediante l'interferenza di RNA breve (siRNA) e l'uso di nucleasi ingegnerizzate, come la ZFN, per modificare il legame con il DNA e tagliare qualsiasi posizione mirata nel genoma.

D: Perché l'editing del genoma è stato scelto come Metodo dell'anno 2011 di Nature Methods?

R: L'editing del genoma è stato scelto da Nature Methods come Metodo dell'anno 2011 perché viene già utilizzato, ma l'impianto di embrioni modificati in una donna non è ancora consentito.

D: Esistono diversi tipi di nucleasi ingegnerizzate che possono essere utilizzate per l'editing del genoma?

R: Sì, ci sono quattro famiglie di nucleasi ingegnerizzate che possono essere utilizzate per l'editing del genoma.

D: In che modo il siRNA si differenzia da altri metodi per comprendere la funzione dei geni?

R: Il SiRNA si differenzia da altri metodi perché prevede il silenziamento dei geni piuttosto che la loro modifica diretta con un enzima come lo ZFN.

D: L'impianto di embrioni modificati in una donna è attualmente consentito?

R: No, l'impianto di embrioni modificati in una donna non è attualmente consentito.