La terapia genica significa mettere un gene funzionante in una persona che ha un gene danneggiato. La Commissione europea ha approvato questo metodo per un trattamento particolare. Il trattamento del prodotto Glybera usa un virus per infettare le cellule muscolari con una copia funzionante del gene. La Commissione europea ha dato a Glybera l'autorizzazione alla commercializzazione, il che significa che può essere venduto in tutta l'UE.
Una persona su un milione ha copie danneggiate del gene della lipasi necessario per scomporre i grassi. Il grasso si accumula nel loro sangue; questo porta al dolore e all'infiammazione del pancreas (pancreatite). È pericoloso per la vita. Finora, l'unico modo per gestire la condizione è quello di avere una dieta molto povera di grassi.
Quando viene usato in questo modo, un virus è un vettore. Ciò significa che è un vettore; il gene è stato inserito nel genoma virale e il virus lo infila nelle cellule umane. La tecnica si chiama trasfezione. Questa tecnica è diversa dalla tecnica del gene knockout, che non usa un vettore virale.
