Terapia genica
La terapia genica significa mettere un gene funzionante in una persona che ha un gene danneggiato. La Commissione europea ha approvato questo metodo per un trattamento particolare. Il trattamento del prodotto Glybera usa un virus per infettare le cellule muscolari con una copia funzionante del gene. La Commissione europea ha dato a Glybera l'autorizzazione alla commercializzazione, il che significa che può essere venduto in tutta l'UE.
Una persona su un milione ha copie danneggiate del gene della lipasi necessario per scomporre i grassi. Il grasso si accumula nel loro sangue; questo porta al dolore e all'infiammazione del pancreas (pancreatite). È pericoloso per la vita. Finora, l'unico modo per gestire la condizione è quello di avere una dieta molto povera di grassi.
Quando viene usato in questo modo, un virus è un vettore. Ciò significa che è un vettore; il gene è stato inserito nel genoma virale e il virus lo infila nelle cellule umane. La tecnica si chiama trasfezione. Questa tecnica è diversa dalla tecnica del gene knockout, che non usa un vettore virale.
Terapia genica utilizzando un vettore adenovirus. Un nuovo gene viene messo in un virus, che poi viene messo in un essere umano. Se il trattamento ha successo, il nuovo gene produrrà un enzima funzionante, che tratterà la malattia.
Cina
La Cina è stato il primo paese ad approvare la produzione commerciale di una terapia genica, nel 2003. Quella terapia genica è per il carcinoma a cellule squamose della testa e del collo (HNSCC) - un cancro che si verifica nel 10% dei nuovi tumori in Cina. Ci sono 2,5 milioni di nuovi pazienti di cancro ogni anno in Cina.
Venduta con il marchio Gendicine, la prima terapia genica commerciale al mondo utilizza anche un virus per inserire il gene nel genoma umano.
Passato
Si è parlato della possibilità della terapia genica non appena si sono conosciuti i ruoli del DNA e dell'RNA. La prima pubblicazione specifica risale al 1972.
Futuro
Molti altri tipi di terapia genica sono in fase di sperimentazione. È chiaro che un ciclo di eventi farà parte della futura medicina clinica: Analisi della sequenza del DNA > identificare i geni difettosi > fissare i geni con la terapia genica o il knockout genico. A volte ci sono problemi di effetti collaterali; questi possono essere scoperti nella fase di sperimentazione. C'è ora un database che elenca tutte le sperimentazioni cliniche conosciute.
Domande e risposte
D: Che cos'è la terapia genica?
R: La terapia genica è il processo di inserimento di un gene funzionante per sostituire un gene danneggiato nel paziente.
D: Quale prodotto è stato approvato dalla Commissione Europea per la terapia genica?
R: La Commissione Europea ha approvato il prodotto Glybera per la terapia genica.
D: In che modo Glybera tratta la malattia genetica?
R: Glybera utilizza un virus per infettare le cellule muscolari con una copia funzionante del gene per trattare la malattia genetica.
D: Che cos'è il gene della lipasi e perché è importante?
R: Il gene della lipasi è un gene necessario per scomporre i grassi. È importante perché le copie danneggiate del gene possono causare l'accumulo di grassi nel sangue, portando alla pancreatite, che è pericolosa per la vita.
D: Quale tecnica utilizza Glybera per la terapia genica?
R: Glybera utilizza la tecnica di trasfezione, in cui il vettore virale inserisce il gene nelle cellule umane.
D: Che cos'è un vettore virale?
R: Un vettore virale è un vettore che trasporta il materiale genetico nelle cellule.
D: In che modo la tecnica di trasfezione è diversa dalla tecnica del gene knockout?
R: La tecnica di trasfezione prevede l'utilizzo di un vettore virale per inserire una copia funzionante del gene, mentre la tecnica di eliminazione genica non utilizza un vettore virale. L'obiettivo della tecnica di eliminazione genica è quello di rimuovere o disattivare un gene.
